據(jù)環(huán)球通訊社報(bào)道， 2023 年 6 月 6 日， AAVantgarde Bio 宣布完成 6100 萬(wàn)歐元 的 A 輪融資 。該公司由 Sofinnova Partners 創(chuàng)建、孵化，并于 2021 年 6 月完成種子輪融資。此次 A 輪融資由美國(guó)生物技術(shù)風(fēng)險(xiǎn)投資公司 Atlas Venture 和歐洲生命科學(xué)風(fēng)險(xiǎn)投資公司 Forbion 共同牽頭， Longwood 基金和公司的創(chuàng)始投資者 Sofinnova Partners 通過(guò)其 Sofinnova Telethon 基金參與。并且這三家投資公司也各有一名合伙人加入 AAVantgarde 董事會(huì)。

(相關(guān)資料圖)

AAVantgarde Bio有兩個(gè)專有的、基于AAV的大型基因遞送平臺(tái)。 雙雜交平臺(tái)（dual hybrid） 是利用DNA重組技術(shù)， AAV 內(nèi)含子平臺(tái)（AAV intein) 是利用蛋白質(zhì)反式剪接技術(shù)。該公司正在兩個(gè)項(xiàng)目中驗(yàn)證這兩個(gè)基因遞送平臺(tái)： Usher綜合征1B型 （Usher1B）——使用雙雜交平臺(tái)；眼底黃色斑點(diǎn)癥（Stargardt Disease）——使用AAV intein平臺(tái)。

AAVantgarde Bio 在研管線

此次A輪融資將為Usher1B受試者的首次概念驗(yàn)證（POC）研究的完成、AAV intein項(xiàng)目的進(jìn)一步開(kāi)發(fā)和眼底黃色斑點(diǎn)癥的臨床啟動(dòng)提供資金。并且該公司還計(jì)劃開(kāi)展眼科以外的項(xiàng)目。

Natalia Misciattelli

AAVantgarde公司首席執(zhí)行官Natalia Misciattelli博士表示："這次融資代表了我們幫助病人使命中的標(biāo)志性時(shí)刻，我們很高興與我們的新投資者和創(chuàng)始投資者合作，推進(jìn)我們的平臺(tái)和管線。與如此高素質(zhì)的全球生命科學(xué)投資者合作完成本輪融資，是對(duì)AAVantgarde公司獨(dú)特技術(shù)的重要認(rèn)可，該技術(shù)最初將用于幫助遭受Usher1B綜合癥和眼底黃色斑點(diǎn)癥影響而失明的患者。"

關(guān)于AAVantgarde Bio

AAVantgarde Bio是一家處于臨床階段、總部設(shè)在意大利的國(guó)際生物技術(shù)公司，致力于利用公司的兩大AAV技術(shù)平臺(tái)，解決目前AAV遞送基因運(yùn)載量過(guò)小的挑戰(zhàn)，為遺傳性眼病提供新的治療方式。AAVantgarde平臺(tái)可用于向眼球和非眼球組織輸送大型基因。AAVantgarde由意大利那不勒斯TIGEM（Telethon遺傳學(xué)和醫(yī)學(xué)研究所）的Alberto Auricchio教授和Telethon基金會(huì)共同創(chuàng)辦，將首先在臨床上驗(yàn)證該平臺(tái)在兩種未滿足需求的遺傳性視網(wǎng)膜疾病上的應(yīng)用。

關(guān)于 Usher 綜合 征1B型

Usher 綜合 征1B型 是一種遺傳性疾病，影響視網(wǎng)膜和內(nèi)耳。該疾病由MYO7A基因的突變引起的。治療Usher1B的基因有6.7kb長(zhǎng)， 對(duì)單個(gè)AAV載體來(lái)說(shuō)太大 。在美國(guó)和歐盟，大約有2萬(wàn)名患者患有 Usher 綜合 征1B型 。雖然有手術(shù)治療耳聾方案，但目前并沒(méi)有治療漸進(jìn)性視力喪失和失明的方法。

關(guān)于眼底黃色斑點(diǎn)癥

眼底黃色斑點(diǎn)癥是最常見(jiàn)的遺傳性黃斑變性。大多數(shù)情況下是常染色體隱性遺傳，眼底黃色斑點(diǎn)癥是由ABCA4基因突變引起的。治療眼底黃色斑點(diǎn)癥的基因（ABCA4）有6.8kb長(zhǎng)， 對(duì)單個(gè)AAV載體來(lái)說(shuō)太大 。在美國(guó)和歐盟，大約有60,000-75,000名眼底黃色斑點(diǎn)癥患者，目前還沒(méi)有治療因眼底黃色斑點(diǎn)癥引起失明的方法。